A nova indicação de
Rydapt® (midostaurina) representa uma conquista para o tratamento de
mastocitose sistêmica avançada, caracterizada por sintomas que vão desde
alergias até a invasão de vários órgãos
A Anvisa (Agência Nacional
de Vigilância Sanitária) aprovou o uso do medicamento Rydapt® (midostaurina)
para o tratamento de mastocitose sistêmica avançada. No ano passado, o
medicamento foi aprovado como terapia para pacientes adultos com leucemia
mieloide aguda (LMA) recém diagnosticada com mutação de FLT31.
Registrado pela
farmacêutica suíça Novartis, Rydapt® recebeu nova indicação como monoterapia
para o tratamento de adultos com mastocitose sistêmica agressiva (MSA), mastocitose
sistêmica associada com doença clonal hematopoética de linhagem não
mastocitária (MS-ADHNM) ou leucemia das células mastocíticas (LCM) – formas
avançadas da doença1.
Esta aprovação é baseada
em dois estudos clínicos de fase II, multicêntricos, abertos e de braço único.
O estudo CPKC412D2201 foi o maior estudo prospectivo já realizado com essa
doença rara, cujos resultados também foram publicados no The New England
Journal of Medicine2,3.
A eficácia do Rydapt® foi
comprovada com taxa de resposta global de 60% e pelo menos um tipo de dano aos
órgãos decorrentes da doença teve resolução completa em 45% dos casos4. Como
consequência, houve aumento significativo da qualidade de vida e da sobrevida
global, passando de 19 meses para 41 meses4.
Até então, os pacientes
com mastocitose sistêmica avançada eram tratados com medicações de suporte
somente para controlar os sintomas, como antialérgicos, corticoide e
quimioterapia; e obtinham baixa resposta, sem ganho significativo no tempo de
vida5.
A mastocitose é um grupo
de doenças malignas que acometem os mastócitos (células do sangue que podem
estar em qualquer órgão) e pode ser classificada como6:
• Cutânea, forma mais comum em crianças, que se limita a lesões e
confunde-se com alergias de pele;
• Sistêmica, que ocorre quando há o acúmulo de mastócitos anormais
em outros tecidos e órgãos do corpo. Nas formas avançadas, tipos mais graves, a
doença pode ocasionar fraturas ósseas, osteoporose, diarreia, alterações no
sangue, e costuma aparecer em pacientes a partir dos 30 anos.
A aprovação da indicação
de Rydapt® para o tratamento da doença foi concedida com revisão prioritária
pela Anvisa, quando o processo ocorre mais rápido do que o convencional, pelo
fato de a mastocitose sistêmica avançada se tratar de uma doença rara e sem
tratamento previamente aprovado no Brasil1.
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